慧心医谷受邀参加SIS 2023第二届干细胞治疗产业深度聚焦论坛

2023年6月1日，为期2天的《SIS 2023 第二届干细胞治疗产业深度聚焦论坛》在北京召开。政府审评机构、干细胞治疗研究领域的科研人员、临床医生、产业从业者等千余人汇聚于此。在本次论坛上，与会者深入探讨了干细胞药物临床转化进度，聚焦CMC、法规与产业化研究进度，分享干细胞研究治疗最新研发进展，致力于持续推动我国干细胞产业的快速发展，承前启后，继往开来，开创产业化新征程！

慧心医谷运营负责人闫曦博士参加了题为“干细胞新药开发的挑战与潜力展望”的圆桌会议，与赛隽生物联合创始人沈于阗，赛元生物联合创始人童建松，华卫恒源创始人梁健霖，中吉智药创始人董文吉等多位行业领袖就细胞药物的法规、发展趋势、临床应用和产业化前景等问题进行了深入探讨。闫曦博士指出，随着全球第一个干细胞药物即将上市，现阶段干细胞药物研发路径逐步清晰，从临床技术到药物管理的转变过程中，虽然由于活体细胞的特殊性，遇到了很多困难和波折，但干细胞技术的应用、细胞药物体系的建立、法规的逐步成熟其科学内核是相通的。获得适用于市场的细胞药物，关键还是以临床需求出发为导向，设计出合理的产品，这与6 sigma原则相一致。慧心医谷首个自体诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞制剂，从前期研发就瞄准了更适合临床转化的诱导神经干细胞技术，体细胞直接获得组织干细胞更适合临床应用的组织干细胞路径，可以大幅减少风险，并缩短生产周期，同时从研发早期即和临床深度结合，考虑临床适用性和应用方案，并作出远期市场规划，对于产品的最终上市提供了更好的考量。

慧心医谷注册总监陈伟分享了《细胞治疗药物IND申报策略及组织》的主题报告。陈伟首先详细介绍细胞治疗类产品申报的整体情况。干细胞治疗领域已成为近些年来愈加备受关注的医疗技术领域之一。随着CXO快速发展为干细胞治疗行业提供必要的设施、工厂及人才，以及临床患者对疾病治愈的迫切需求，越来越多的研究和应用集中在了干细胞领域。自2018年国家药品监督管理局药品审评中心（CED）重新受理干细胞新药临床试验申报以来，CDE受理数量从2018年申报5个增长至2022年的26个，2022年较2021年度增长了一倍。

与此同时，国家相继出台相关法律法规、技术指导原则、规范、指南等政策性文件，监管日趋成熟规范。也因而，细胞治疗产品的IND申报如何周全考虑合理安排相关工作，也成为该领域内的关键议题。

针对细胞治疗药物IND申报的策略，陈伟以慧心医谷首个研制成功的细胞疗法-- 诱导神经干细胞分化成多巴胺能神经前体细胞（iNSCs-DAP）治疗帕金森病为案例，着重强调细胞治疗产品IND申报时需要考虑的工作重点，通过详细展示研发数据和结果，深入解读涉及靶点研究、诱导工艺、临床试验、供应链可及性等几个方面的技术成熟度。同时，在非临床开发计划中需要建立可信的药理模型和毒理模型，以确保治疗效果和安全性。在药学研究中，工艺开发及伴随的质量研究、CDMO或者自主生产、物料管理、质量体系、药品生产的技术转移等因素都需要纳入计划；临床开发是开发药品成功的重要环节，需确定适用症、患者人群、附条件批注、临床方案、与IIT备案研究的关联性、全球同步开发等。

本次论坛为业内人士提供了一个交流、沟通的重要平台。通过专家分享和与会者的互动交流，行业内涌现出了不少创新性想法和解决方案。预计在今后的发展过程中，各界人士将进一步加强合作，共同推进中国干细胞治疗产业的健康发展，更好地服务广大患者。